3)第七百五十七章 罕见病_重生之神级学霸
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  中海贫血症的治疗其实非常简单,而临床医生们也很难提出更好的治疗方案来。

  输血续命,去铁剂减缓并发症,这个方案从60年代确立,到16年也不会有太大的变化,中间无非从切除脾脏变成了干细胞移植,可基本思路依旧是原样的。

  没有新药,再好的临床医生,也无法更好的解决此病。

  假如有一种完美的去铁剂,本身不造成副作用,或者不造成严重的副作用,价格又不昂贵的话,那地中海贫血症其实就可以算是被控制住了。

  因为造成地中海贫血症早逝的原因,骨骼畸形的原因,都是体内铁离子积蓄过多。

  然而,世界总是如此不完美的。

  只有不完美的世界,才令人的存在有了价值。

  杨锐扶住雍晓东,道:“你的资料我会好好看的,到时候,我会复印出来,交给华锐方面,再把原始资料给你送回来。”

  “复印的话,会不会太破费了……”雍晓东也愿意留下原始资料,连续十几年的记录对他来说,既是重要的回忆,也是重要的资源。

  杨锐笑笑说:“香港人有钱。”

  “甭吓到人家了。”雍晓东很在意的说过,又道:“对了,你们知道美国的孤儿药制度吗?”

  杨锐想了会,才醒悟过来:“是说奥芬吗?”

  奥芬就是孤儿的直译了,而在杨锐熟悉的环境里,孤儿药已经被普遍称作罕见药。

  雍晓东连连点头说:“对对对,英语是读奥芬。地中海贫血病应该是属于罕见病,因此,地中海贫血病的药物,比如去铁酮,应该是属于罕见病药品,符合美国的一个法案,叫……《罕见病药品法案》,据说是优惠政策……我再查查,到时候告诉你,这个也算是有利之处吧。”

  “你说的是美国去年批准的ODA,的确是个很大的优惠政策。”杨锐对此知道的更多,随口道:“罕见病药品的申请如果通过,应该会有7年的市场独占权,开发成本和申请费的税收减免……”

  “没错,就是这个,有用吗?”

  “有用自然是有些用的。”

  “但没大用?”

  “这恐怕不会成为决定因素。”杨锐苦笑。如果是2000年以后,罕见病药品的开发的确是有利可图的,一些药品甚至能够成为年销售额超10亿美元的“重磅炸弹”。例如治疗亨特氏综合征的elaprase,全球仅有两千名患者,但每名患者每年的治疗费用是37。5万美元,意味着elaprase的年销售额轻松过亿。治疗慢性髓细胞性白血病的格列卫在中国有一定的知名度,月费用是2万人民币,加上慈善计划的话,年费用最低为7万元人民币。

  然而,美国人其实也拿不出37万美元,或者每年1万美元的固定医药开支,他们靠的是保险公司、国家援助救援系统

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